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Retinite pigmentosa

E' allo studio un nuovo farmaco orfano(cioè efficaci nel trattamento di alcune malattie che non vengono prodotti o immessi sul mercato a causa della domanda insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura) rhNFG (Nerve Growth Factor ricombinante umano), un farmaco che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per la retinite pigmentosa, una patologia che colpisce approssimativamente 3 persone su 10.000 nell'Unione Europea, ed è quindi sotto la soglia di malattia orfana, che "scatta" per patologie che interessano non più di 5 persone su 10.000.

retinite pigmentosa

Il fattore di crescita nervosa ricombinante umano è il medesimo tipo di proteina che viene naturalmente prodotta dall'organismo e che favorisce lo sviluppo e la sopravvivenza delle cellule nervose, comprese quelle della retina. L'NGF si è dimostrato efficace nell'inibire la degenerazione della retina in diversi modelli animali di retinite pigmentosa. L'NGF ricombinante umano potrebbe quindi integrare l'NGF naturale e migliorare la sopravvivenza delle cellule retiniche rallentando l'avanzare della patologia e favorendo il mantenimento delle capacità visive. Si tratta quindi di un farmaco in fase di sperimentazione che potrebbe, in futuro, tramutarsi in un'opportunità terapeutica per le 153 mila persone che nell'Unione Europea soffrono di retinite pigmentosa e che fino ad oggi possono solo ricevere un trattamento generale di supporto e consulenza genetica per essere informati sui rischi di trasmissione della malattia ai propri fi gli.

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